Βλαστικά κύτταρα σώζουν από σπάνια νόσο του εγκεφάλου

Τέσσερα μικρά αγόρια με μια σπάνια, θανατηφόρα πάθηση του εγκεφάλου σώθηκαν χάρη σε μεταμόσχευση νευρικών βλαστικών κυττάρων στον εγκέφαλό τους.
Σήμερα, έναν χρόνο μετά τη μεταμόσχευση, τα παιδιά διαθέτουν περισσότερη μυελίνη (μια πρωτεΐνη η οποία περιβάλλει τις νευρικές ίνες και παίζει καταλυτικό ρόλο στη μεταφορά των ηλεκτρικών σημάτων μεταξύ των νευρώνων) και εμφανίζουν βελτίωση στην εγκεφαλική λειτουργία τους.
Τα αποτελέσματα αυτής της πρώιμης μικρού εύρους δοκιμής τα οποία δημοσιεύονται στην επιθεώρηση «Science Translational Medicine» ανοίγουν τον δρόμο της έρευνας για βλαστοκυτταρικές θεραπείες που θα αφορούν και άλλες νευροεκφυλιστικές παθήσεις του εγκεφάλου, όπως η νόσος του Πάρκινσον και η σκλήρυνση κατά πλάκας.

Η νόσος Pelizaeus-Merzbacher
Τα περισσότερα βρέφη γεννιούνται με ελάχιστη μυελίνη και η πρωτεΐνη αναπtύσσεται με την πάροδο του χρόνου. Στα παιδιά με νόσο Pelizaeus-Merzbacher, μια γενετική μετάλλαξη δεν επιτρέπει στα ολιγοδενδροκύτταρα να παράγουν μυελίνη με αποτέλεσμα τα ηλεκτρικά σήματα να «σβήνουν» προτού φθάσουν στον προορισμό τους. Το γεγονός αυτό οδηγεί σε σοβαρά προβλήματα ανάπτυξης όπως ανικανότητα του ατόμου να μιλά, να περπατά ή και να αναπνέει αυτόνομα και τελικώς σε πρώιμο θάνατο.

Η δοκιμή στα τέσσερα παιδιά
Οι ερευνητές με επικεφαλής τον δρα Γκούπτα άνοιξαν τέσσερις μικρές οπές στο κεφάλι του κάθε παιδιού και στη συνέχεια με μια πολύ λεπτή βελόνα εισήγαγαν εκατομμύρια βλαστικά κύτταρα στη λευκή ουσία του εγκεφάλου τους, βαθιά μέσα στους μετωπιαίους λοβούς.
Στη συνέχεια χορήγησαν ένα ανοσοκατασταλτικό φάρμακο επί εννέα μήνες στους μικρούς ασθενείς προκειμένου να μην απορρίψουν τα κύτταρα από τον οργανισμό τους ενώ παράλληλα παρακολουθούσαν την εξέλιξή τους με χρήση μαγνητικής τομογραφίας καθώς και ψυχολογικών και κινητικών τεστ.
Έναν χρόνο αργότερα όλα τα παιδιά εμφάνισαν αλλαγές στον εγκέφαλο οι οποίες έδειχναν αύξηση της μυελίνωσης ενώ την ίδια στιγμή δεν παρουσιάστηκαν σοβαρές παρενέργειες όπως όγκοι, σύμφωνα με τον Ντέιβιντ Ρόβιτς που συμμετείχε στην ερευνητική ομάδα. Επιπροσθέτως τρία από τα τέσσερα αγόρια παρουσίασαν μέτρια βελτίωση στην ανάπτυξή τους. Για παράδειγμα ένα πεντάχρονο παιδί – το μεγαλύτερο σε ηλικία που συμμετείχε στη μελέτη – κατάφερε για πρώτη φορά να τρέφεται μόνο του και να περπατά με ελάχιστη βοήθεια.
Βέβαια, παρά τα ενθαρρυντικά αυτά σημάδια, οι ερευνητές τονίζουν ότι ο δρόμος για μια οριστική θεραπεία της σπάνιας νόσου είναι μακρός. Και αυτό διότι απαιτούνται μεγαλύτερου εύρους μελέτες ώστε να αποδειχθεί η ασφάλεια αλλά και η αποτελεσματικότητα της προσέγγισης

tags: Υγεία